据艾媒咨询数据，全球AI制药市场规模从2021年的7.9亿美元增至2025年的24.1亿美元，预计2026年达到29.9亿美元；中国市场也在2025年突破6亿元。
市场增长源于新药研发长期存在的高投入、长周期和高失败率。随着AlphaFold及多模态分子生成模型进入蛋白结构预测、靶点发现和分子设计，AI开始嵌入真实药物研发流程。
但资本和技术进入并不等于商业模式已经跑通。如何把算法带来的研发效率转化为持续收入成了摆在AI制药企业面前的现实问题。
AI4S领域淘金者-AI Biotech
AI Biotech属于AI制药行业里的的“淘金者”，专注于利用自有的AI平台发现并推进自身的药物管线，一旦成功上市，商业回报高，但风险相对较大。
英矽智能是典型的AI Biotech。依托Pharma.AI平台，公司已提名30款临床前候选化合物（PCC），10条重点管线进入临床研究，累计取得8项临床进展，包括2项Ⅱ期、4项Ⅰ期和2项IND。
其核心管线Rentosertib（ISM001-055）从AI提出靶点到进入Ⅰ期临床仅用约18个月，而传统方式通常至少需要6年（图1）。
7月8日，英矽智能宣布，该药已在中国正式启动Ⅲ期临床试验，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。作为全球首款从靶点发现到分子设计全程由生成式AI主导，并推进至Ⅲ期临床的小分子药物，Rentosertib已将AI靶点发现和分子设计带入大规模人体临床验证阶段。
图1.ISM001-055发现及其进展
图片来源：Pharmacological Reviews
这条管线也使英矽智能摆脱了单纯的平台公司叙事。自研项目进入后期临床既检验了公司的临床转化能力，也为Pharma.AI平台的可靠性提供了更有分量的证据。
在此基础上，英矽智能采用“AI平台授权+自研管线授权”的双轮驱动模式，与礼来、美纳里尼等全球药企达成多项合作，合作总金额超过20亿美元。
平台授权提供当期收入，自研管线则保留首付款、里程碑付款及后续权益带来的增长空间，商业模式清晰且具备可持续增长潜力。
Recursion Pharmaceuticals依托Recursion OS平台将自动化湿实验、表型组学、多模态生物数据、生成式化学及临床开发工具整合为端到端药物研发体系。
其核心管线MEK1/2抑制剂REC-4881（表1）是Recursion OS平台首个从AI驱动的表型洞察出发找到临床验证的候选药物，目前已进入Ⅱ期临床，主要用于治疗目前尚无FDA批准药物的家族性腺瘤性息肉病（FAP）。
在TUPELO试验中，患者每日接受一次4mg剂量治疗后，可评估患者第13周的息肉负荷中位数下降43%；停止治疗12周后，第25周的中位降幅进一步扩大至53%，且82%的患者仍维持息肉负荷下降。
该药已获得美国FDA快速通道资格和孤儿药资格，公司正与监管机构沟通后续注册性开发路径，预计于2026年下半年更新相关进展。
2025年，Recursion完成对Exscientia的收购后，目前累计获得的合作首付款及里程碑付款达到12.13亿美元。不过，公司随后暂停或终止了多个临床阶段项目，并裁员约20%，反映出其正在通过收缩管线和控制成本提高研发资源配置效率。
目前，公司仍处于临床开发阶段，持续面临经营亏损，尚未形成具有实质规模的服务型收入，其商业化能力仍主要取决于合作里程碑兑现及核心管线的临床推进。
BenevolentAI则展示了管线失败对企业商业模式的直接影响。
公司曾利用知识图谱预测已获批JAK抑制剂巴瑞替尼可用于治疗COVID-19，并最终获紧急使用授权，展示了AI在快速响应公共卫生危机中的价值。
然而，其内部开发的针对特应性皮炎的新型pan-Trk抑制剂BEN-2293（特应性皮炎）在IIa期临床疗效未达预期而终止，随后公司大裁员约50%，被迫扩大软件授权销售补充现金流。
综合来看，英矽智能已初步跑通“平台授权＋自研管线”模式，Recursion仍处于临床与商业化验证阶段，BenevolentAI则表明核心管线失败会迅速暴露平台型企业的现金流风险。
因此，AIBiotech能否真正完成商业化闭环关键在于其能否持续将计算优势转化为可重复的临床资产和稳定现金流。
AI4S领域买水人-AI CRO
与AI Biotech相比，AI CRO的商业模式更为稳健，类似于AI新药研发行业的“卖水人”。其主要以技术供应商的身份，向药企提供算法、平台及研发服务，从而获取相对稳定的现金流，整体风险较低，但潜在回报也相对有限。
Schrödinger（薛定谔）作为老牌计算化学软件公司，将经过数十年验证的物理原理分子模拟方法与现代机器学习技术相结合。
其核心产品FEP+（自由能微扰计算）已被全球众多生物医药企业广泛采用，主要用于对结构明确的靶点开展高精度分子设计与优化。
2025年，Schrödinger总收入约2.559亿美元，其中软件业务收入约1.995亿美元，占比约78%；大客户续签率接近100%，软件业务毛利率长期保持在70%至80%。
不过，软件模式同样存在增长边界。Schrödinger的软件收入增速已连续第五年放缓，2025年增速降至11%。
在此背景下，公司在软件业务之外积极布局内部管线和合作研发。由Schrödinger平台参与设计的TYK2抑制剂NDI-034858，在银屑病Ⅱ期临床试验中展现出同类最佳潜力，随后被武田制药以40亿美元前期付款收购，目前已进入Ⅲ期临床。
当前，其商业模式结合了软件许可收入和药物研发，提供了更稳健的财务基础。
晶泰科技则构建了“AI模型＋机器人实验室＋Multi-Agent”的一体化研发系统，覆盖靶点发现、分子生成、虚拟筛选和临床前候选化合物筛选等关键环节，并将化学合成实验成功率由约30%-40%提升至约90%，逐步形成“小分子药物设计-高通量自动化合成-数据反馈优化”的完整研发闭环。
2025年，晶泰科技实现营业收入8.03亿元，同比增长201.2%，并首次实现全年盈利，成为AI for Science领域首家实现盈利的港股上市公司，商业化能力得到初步验证。
其中，药物发现解决方案收入5.38亿元，同比增长418.9%；智能机器人解决方案收入2.65亿元，同比增长62.6%。
公司客户覆盖全球前20大药企中的17家（图2），包括辉瑞、礼来和强生等，化学服务复购率超过75%，具备较大的增长潜力。
图2.晶泰科技首次实现全年盈利
图片来源：2025年投资者演示材料
不过，晶泰科技目前仍面临较高的客户集中度。报告期内，公司前五大客户贡献约58.7%的收入，其中最大客户收入占比达到45.5%。
此外，其收入增长在较大程度上依赖客户项目推进。若合作客户的药物管线在临床阶段受挫，潜在的里程碑付款和销售分成可能相应减少，客户对平台价值及后续投入的评估也可能趋于谨慎。
对于药明康德、康龙化成等传统CXO龙头而言，AI已作为效率工具深度嵌入各项服务流程。
药明康德通过Chemistry42平台辅助小分子设计，将传统药物设计周期缩短约60%，形成“AI设计-机器人合成-智能验证”的研发闭环，并积累了深厚的数据和实验壁垒。
年报显示，其AI驱动订单占比已达到35%，在手订单约580亿元，同比增长28.8%，是全球规模最大的CXO平台之一。
康龙化成2025年实现营业收入140.95亿元，其中实验室服务收入81.59亿元，占总收入的57.9%，AI辅助药物设计项目占比约30%，业务规模位居行业第二，仅次于药明康德。由于服务收入占比较高，整体盈利能力相对稳健。
这类传统CXO企业拥有稳定的客户关系、成熟的实验能力和全流程交付体系。
AI更多以基础工具的形式嵌入现有业务，通过缩短研发周期、提升实验产能和增强客户黏性，持续改善整体运营效率，而非单独承担商业变现任务。
混合模式成为主流
当前，AI制药已经走过早期阶段。截至2026年上半年，全球已有近20款由AI参与设计的候选药物进入临床，其中部分已推进至Ⅱ期甚至Ⅲ期，说明AI确实具备提升药物研发效率、赋能制药产业的潜力。
表1.AI参与设计并进入临床的代表性药物（截至2026年7月）
数据来源：公开资料整理
但与此同时，多数AI制药企业仍未形成足够稳定的收入结构。
一旦核心客户调整研发预算或合作项目推进不及预期，公司收入便可能出现明显波动。
更重要的是，AI平台的实际价值仍需通过持续的临床结果和商业化成果加以验证。
AI可以提高靶点发现、分子设计和实验筛选效率，但药物研发最终仍需经历多重考验，任何一个环节出现问题，都可能削弱平台能力的说服力。
英矽智能的Rentosertib已进入Ⅲ期临床，是当前AI制药领域进展较快的资产之一，但后续试验仍存在失败风险。一旦临床数据不及预期，不仅会影响该产品的上市进程，也会削弱市场对其AI平台临床转化能力的判断。
同时，晶泰科技等AI CRO企业同样面临类似风险，若合作客户的药物管线在临床阶段受挫，其潜在里程碑付款和销售分成将相应减少，客户对平台价值及后续投入的评估也可能趋于谨慎。
与此同时，行业竞争正在明显加剧。药明康德、康龙化成等传统CRO持续推进AI化；赛诺菲、礼来等MNC也在加快自建研发平台；字节、百度、阿里等互联网大厂也在进入药物研发领域。随着客户选择增多，平台企业的议价能力、获客成本和复购率都将被重新评估。
因此，AI制药企业仍需承担传统药物研发所固有的高风险和高投入。
一方面，公司需要依靠软件授权、技术服务或研发合作形成稳定现金流，以维持长期运营；另一方面，若想突破服务型业务的增长上限，则必须通过自研管线争取更高回报。
如何平衡“技术服务的短期变现”与“自研管线的长期价值”，已成为整个行业面临的共同课题。最终哪种模式更具持续性，仍有待不同企业在长期竞争和临床验证中给出答案。
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